這項能攻擊單個基因的技術也許會催生應對75%的缺乏任何特殊療法癌癥基因的藥物,還包括其他的疾病。奧尼蘭姆已經針對細胞培養的亨廷頓氏病和高水品膽固醇進行了RNAi療法測試;另壹些研究人員正在研究解決黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病病毒。潛在的應用已經驅使幾乎每壹個主要的制藥公司開展RNAi計劃。
因為此方法原理簡單,RNAi療法可能在今後兩年內日臻完善,包括加利福尼亞希望之城醫療中心的分子遺傳學家約翰·羅西在內的專家們如此表示。奧尼蘭姆計劃再對36名其他的病人展開新藥測試,增加藥物用量,但早期的結果相當好,也表明了它可能成為第壹批投放市場的RNAi療法治療藥。“我認為RNAi對所有的病都有效,”羅西說,“但即使它只對肝癌有效,那也已經非常棒了。”對於那些飽受化療和輻射巨大副作用、卻不能治愈肝癌的患者來說,這絕對是靈丹妙藥。