壹例與“柏林病人”(全世界唯壹被治愈的艾滋病患者)相似的案例出現在北京。患者與“柏林病人”同患血液腫瘤兼艾滋病,治療方案同是造血幹細胞移植;不同的是,前者通過基因編輯的方法獲得CCR5基因突變的造血幹細胞,而後者的突變天然擁有。
這項研究成果是第壹步,它證明了基因編輯後的造血幹細胞在人體中是安全的,並且能夠存活下來,甚至有可能‘逆境繁衍’。”鄧宏魁對科技日報記者說,研究團隊後續將繼續提高基因編輯效率,調整治療方案,以達到治愈的目標。“經過基因編輯的T細胞體現了更強的抗敵能力”
研究之初,我們最擔心它們能不能活下來。”鄧宏魁說的它們,指的是進行了基因編輯的幹細胞。鄧宏魁解釋,幹細胞進入新環境其實很脆弱,患者進行了清髓,如果基因編輯後的幹細胞難以在體內存活,那麽患者的生命會有危險。因此,保險的方法是“兼有”,同時輸入編輯的細胞和未經編輯的細胞。但保險的方法往往不是最有效的方法。陪伴進入的未編輯細胞可能阻礙編輯細胞發揮最大效能,例如產生競爭,“由於幹細胞競爭性定植的原因,體內檢查到的基因編輯效率會相應下降。”鄧宏魁說。
未編輯細胞還有可能成為“豬隊友”,助長病毒攻勢。清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦在接受媒體采訪時點評道:抗艾滋病用藥暫停期間病毒反彈,有可能是因為未經基因的CD4+T細胞(幹細胞分化而來)為病毒的復制和反彈提供了場所。