預防和按需治療的臨床試驗在國外研究310中，受試者接受本品預防治療方案，並可根據臨床指征接受按需治療。試驗入選了94例受試者，並接受了至少壹次給藥，所有受試者均被納入意向治療(ITT)人群中。94例接受治療受試者的年齡中位值為24歲（均數為27.7歲，範圍為12～60歲）。所有受試者的既往暴露日≥150，基線FⅧ活性水平≤ 2 %。89例受試者的治療暴露日≥50。在評估安全性和療效的開放研究階段，所有94例受試者均接受了本品常規預防，劑量為30 ± 5 IU/kg， 每周3次，並可基於預先確定的標準劑量逐漸遞增。試驗過程中，有6例受試者接受了7次劑量遞增。94例受試者中的43例受試者(45.7 %)在接受常規預防時未報告出血。所有出血事件的年出血率的中位值(ABR) 為1.9 (均數 3.9，範圍0 ～42.1)。94例受試者中的53例受試者接受了本品的按需治療，總計治療了187次出血（見表4）。在這些出血中，有7次發生於轉換為預防治療方案前的受試者。180次出血中的110次(61.1 %)發生在末次給藥後≤48小時內，38.9 % (70/180次出血)發生在末次給藥後] 48小時。末次預防給藥後≤ 48小時內的大多數出血（64/110次出血，58.2 %）是外傷性的。末次預防給藥後] 48小時的出血中有60 %（42/70次出血）是自發性的。按需治療方案由研究者確定。按需治療的中位劑量為30.6 IU/kg（範圍6.4～74.4 IU/kg）。 大多數(173/187; 92.5 %) 出血在1或2次輸註本品後緩解。受試者根據壹個預先指定的4分止血效果量表對結果進行了評定。根據對初始治療反應的評價，在本品治療的187次出血中，有132次治療(70.6 %)評定為非常好或好；45次(24.1 %)評定為壹般。5次 (2.7 %)評定為無反應，5 次(2.7 %)沒有評定。 預防手術出血的臨床試驗在壹項正在進行的、預防手術出血的開放試驗中，入組了至少25例重度或中重度(FⅧ:C ≤ 2%)甲型血友病PTPs患者，其中21例接受大手術的受試者應用了本品。1例受試者僅接受了手術前的本品藥代動力學評估，但未接受手術。在25例可評估受試者中，針對21例患者進行了中期分析，他們接受的大手術包括13例全膝關節置換術、1例髖關節置換術、3例滑膜切除術、1例左側尺神經移位松解術、1 例腹疝修補手術/疤痕修補、1例膝關節鏡手術、1例全膝關節置換術後的膝關節修補和清創術。21例受試者在手術結束時及術後初期結束時，研究者對於所有療效評估均為非常好或好。除1例患者發生了醫源性出血外，其他所有患者在術中和術後階段失血均評定為正常。詳見下表6。