兒童ITP 多為急性自限性疾病，80% ～ 90% 在病後半年內恢復；成人ITP 常屬慢性型，自發緩解者少見。因此，成人ITP 的治療尤為重要。在原則上，發病時患者血小板計數在（30 ～ 50）×109/L以上時，壹般不會有出血危險，可以不予治療，僅給予觀察和隨診；如果發病時患者血小板計數嚴重減少（小於30×109/L）並伴明顯出血，則須緊急適當處理。
（1）糖皮質激素
本藥是治療ITP 的首選藥物。激素的作用機制是抑制單核巨噬細胞的Fc 和C3b 受體、從而減少對被覆抗體的血小板的吞噬清除；抑制粒細胞對被覆抗體的血小板的黏附和吞噬；增強毛細血管抵抗力、減低毛細血管通透性；抑制抗血小板抗體的生成；抑制抗原-抗體反應並使結合的抗體遊離。劑量：壹般患者給予潑尼松（強的松）0.75 ～ 1mg/（kg·d），對重癥患者可給予潑尼松（強的松）1.5 ～ 2mg/（kg·d），用藥1 ～ 2 天後出血癥狀多可改善，應用3 ～ 6 周完全緩解率可達90%（血小板大於100×109/L），持久的完全緩解率約30%。3 ～ 6 周之後潑尼松（強的松）逐漸減量直至維持血小板達到安全水平的最低劑量。若減量同時伴血小板數下降，則找出最小治療量，以維持治療。癥狀嚴重者可用氫化可的松或甲潑尼龍（甲基強的松龍）短期靜脈滴註。
因為大多數兒童患者可以自愈，所以關於兒童型發病初期是否用皮質激素治療及能否防止顱內出血仍有爭論。有研究報道潑尼松（強的松）並不能使急性Ⅱ P 轉為慢性Ⅱ P 的發生率減少、也不能預防顱內出血。盡管如此，對於伴嚴重出血的兒童ITP，激素仍為首選的應急藥物。
（2）達那唑（danazol）
是壹種有弱雄激素作用的蛋白合成制劑，作用機制可能是免疫調節，影響單核巨噬細胞Fc 受體或T4/T8 數量和比例，使抗體生成減少，有效率可達10% ～ 60%，對某些難治病例也可能起效。它與皮質激素合用有協同作用，故采取小劑量潑尼松（強的松）與達那唑同時服用，常用於潑尼松（強的松）治療奏效，但減量後血小板下降的患者。對老年婦女患者的療效比年輕人更好。其原因可能是年輕婦女中雌激素的分泌量較多，中和了達那唑的作用，而老年婦女和男子雌激素的分泌量較少，因而達那唑的作用更易顯現出來。
達那唑對部分難治性ITP 也有效。劑量為200mg，2 ～ 4 次/ 天，療程兩個月以上。其主要副作用是肝功能受損。可用另壹種雄激素司坦醇（康力龍）替代，作用相似，劑量為2mg，3 次/ 天。
（3）其他免疫抑制劑
慢性ITP 經皮質激素或脾切除後療效不佳者，或不宜使用皮質激素而又不適於脾切除的患者可給予免疫抑制劑治療。常用藥物有長春新堿、環磷酰胺、硫唑嘌呤和環孢素A。對於難治、復發的患者，還可以采用聯合化療方法，如給予COP 方案治療。
①長春新堿（VCR）：每周1 ～ 2mg，靜脈推註或靜脈點滴8小時以上，壹般用藥後1 ～ 2 周血小板即回升，但停藥後多數復發，因此可以壹次/ 周、每3 ～ 6 周壹個療程。長春新堿長期應用可並發周圍神經病，故應間斷或短期使用。
② 環磷酰胺（CTX）： 口服2mg/（kg·d）， 或靜脈註射400 ～ 600mg，每1 ～ 2 周壹次。壹般需3 ～ 6 周才能起效，可間歇給藥維持。完全緩解率為25% ～ 40%。
環磷酰胺與潑尼松（強的松）也有協同作用，二者可聯合應用。
若環磷酰胺長期應用，少數患者可誘發腫瘤，應避免之。
③硫唑嘌呤（依木蘭）：劑量2 ～ 4mg/kg，口服，壹般須治療數月後才見療效。該藥較為安全，可較長時間維持用藥，可與潑尼松（強的松）合用。有引起血小板減少，甚至再生障礙性貧血的報道，應定期追查血象。
④環孢素A（CsA）：環孢素A 是壹種作用較強的免疫抑制劑，可能通過幹擾T 淋巴細胞釋放的白介素-2（IL-2）的功能阻斷T 淋巴細胞介導的異常免疫反應。
Th 細胞是環孢素A 作用的主要靶細胞。劑量：2.5～5mg（/ kg·d），口服，用藥3 個月以上。應註意環孢素A 的副作用，常見有胃腸道反應、乏力、肌肉和關節酸痛、震顫、感覺異常、多毛、水腫、齒齦增生、高血壓、肝腎功能損害等，壹般較輕微、屬壹過性，停藥後可以逆轉。其中，腎損害是主要的不良反應，應監測血藥濃度及腎功能。本藥壹般作為難治性ITP 的後備藥物，報道有效率80% 左右。
（4）丙種免疫球蛋白
靜脈輸註大劑量人血丙種球蛋白（Ⅳ IgG）可作為潑尼松（強的松）或脾切除無效，或脾切除術後復發，嚴重出血的壹種急救措施。
劑量為0.4g/（kg·d）、連用3 ～ 5 天，也有用0.05 ～ 0.15g/（kg·d）、連用5 天，以後每1 ～ 2 周再用藥壹次，可以取得較好療效。治療後80% 以上患者血小板升至大於50×109/L 者，並能維持數天至數十天。副作用極少。人血丙種球蛋白（Ⅳ IgG）的作用機制尚未完全闡明，較公認的有單核巨噬系統Fc 受體封閉學說，另有免疫廓清作用幹擾學說及免疫調節學說。
（5）脾切除
脾臟是產生抗血小板抗體及破壞被覆抗體的血小板的主要場所。
因此，脾切除治療被認為是僅次於皮質激素的主要治療方式。
脾切除適用於藥物不能穩定病情、出血持續存在並威脅生命者，但18 歲以下患者壹般暫不切脾，因可發生反復感染。術前可先輸註血小板或靜脈輸註人血丙種球蛋白，使血小板在較為安全水平，然後進行脾切除。近年來不斷報道，用腹腔鏡實施脾切除手術，可明顯降低手術並發癥。多數患者在手術後10 天以內血小板上升，有些患者血小板急劇升至1000×109/L 以上，但並未增加血栓形成的危險。脾切除的有效率約為90%、完全緩解約為70%，持久完全緩解率可達45% ～ 60%。術後約10% 患者復發，原因可能有副脾未切除（約占10%）、手術時部分脾組織種植、免疫系統的其他部位產生抗血小板抗體等方面。據報道，對於初次糖皮質激素或人血丙種球蛋白（Ⅳ IgG）治療有效的患者，脾切除的完全緩解率較高。有些患者脾切除後雖然療效欠佳，但對皮質激素治療仍有效且用藥劑量有所減少。
（6）輸註血小板
適用於患者有嚴重黏膜出血或有顱內出血危及生命時。輸入的血小板有效作用時間為1 ～ 3 天，為達到止血效果，必要時可3 天輸註1 次。
多次輸註不同相容抗原的血小板後，患者體內可產生相應的同種抗體、發生血小板輸註反應，畏寒、發熱；輸入的血小板也會迅速破壞，使治療無效。
（7）抗Rh（D）抗體
劑量是50 ～ 75g/kg、單次用藥或間斷重復給藥。對於Rh（D）（+）患者的有效率可達70%。其機制是誘導輕微的溶血反應，使吞噬細胞對抗體包被的血小板的破壞作用減少。缺點是對於Rh（D）（-）的患者無效，而且會發生輕微的異源性溶血，約3% 患者出現頭痛、惡心、寒戰和發熱等表現。
（8）利妥昔單抗（抗CD20 單抗；美羅華）
用法為375mg/m2、靜脈輸註，1 次/ 周、***四周。報道，對於難治性ITP 的有效率52%，但價格十分昂貴。作用機制是抑制生成抗血小板自身抗體的異常B 淋巴細胞。
（9）幹擾素α
近年幹擾素α 也用於治療成人難治性ITP，並取得壹定的療效。
劑量為每次300 萬U， 每天或隔天皮下註射， 有效率42% ～ 84%。其作用機制不清，可能是影響B 淋巴細胞功能、進行性免疫調節。副作用是有時可導致血小板下降，加重出血。
（10）自體造血幹細胞移植
Nakamura 中村等報道14 例慢性難治性ITP 患者（部分患者為Evans 綜合征），接受純化CD34+ 細胞（去T 淋巴細胞和B 淋巴細胞）自體造血幹細胞移植，預處理方案為環磷酰胺50mg/（kg·d）、***4 天，造血恢復時間平均9 天。隨診4 年，完全緩解率為42.86%、部分緩解率為14.29%。