1.重大疾病(血管相關疾病、免疫性疾病、代謝性疾病)發生發展機制研究；
2.生物技術創新藥物基礎研究(心血管藥物、免疫藥物、抗腫瘤藥物、精神和神經疾病藥物)；
3.生物技術制藥關鍵技術研究(基因工程高效表達技術、生物信息學、動物模型、藥物傳遞和實時檢測技術、天然藥物源產品提取分離技術)。
實驗室的建設目標是:打造國內優秀、具有國際影響力的醫學生物技術實驗室；戰略目標是:在生物技術和藥學相關的疾病機制、新藥靶點和技術方法、理論模型等方面，產生具有國際影響力的原創性理論研究成果；因地制宜，產生具有新作用機制、新分子結構和自主知識產權的創新藥物或生物制藥新技術。
針對我國醫藥生物技術研發薄弱，重視下遊生物制劑工藝優化的現狀，實驗室重點建立以下兩個技術平臺:疾病動物模型平臺和基因工程高效表達平臺，著力發展生物信息技術、藥物傳遞和檢測技術。其中，疾病動物模型是實驗室平臺建設的特色。疾病的動物模型和生物信息學為重大疾病的發病機制和生物技術創新藥物的基礎研究提供研究模型和理論分析方法和手段；基因工程高效表達平臺直接服務於生物技術創新藥物的生產；藥物傳遞和檢測技術為生物技術藥物的應用和檢測提供了支持。