簡述復制基因工程藥物的難點如下
壹、復制基因工程藥物的難點
1、治療費用與支付方式無疑是其中壹大挑戰
由於目前基因治療研發與給藥方式成本較高，導致其治療定價昂貴，隨著基因治療技術等方面的發展，其價格會相應降低。此外，考慮到基因治療方式的特殊性，理論上壹次給藥，長期有效，即“壹勞永逸”的療效，最終的治療費用較目前多數疾病的傳統長期療法低，另外，還減輕了患者多次長期治療的痛苦。
例如：血友病的傳統治療，壹個患者壹年的治療費約30萬美元，那麽壹生的長期治療費用約500萬~1000萬美元。因此，綜合來看，基因治療較高的定價有壹定的合理性。即便如此，高價基因治療臨床應用也會受阻於當前的支付制度。所以，要想使基因治療全面市場化，必須挑戰現行支付制度。
就目前的觀點，主要有3中潛在的支付方式：壹次性付費模式，這是藥企最期望的支付方式，但是對於患者來說費用過高。分期付款模式，類似目前的貸款消費，分期還貸。依療效付費模式，對於患者也許是最合理的支付模式。
考慮到基因治療“壹勞永逸”的特效，據治療後每年的確切療效為當初的治療分期付費，即分攤了治療費用，減輕了患者當前的支付負擔，也讓患者在確切治療效果面前願意付費，但讓藥企擔心的是如何有效保障支付者按期合理付款。
2021年10月份，藍鳥生物（bluebirdbio,Inc.，NASDAQ:BLUE）宣布，作為其在歐洲業務逐步縮減的壹部分，預計到2022年初，將從歐盟和英國撤回基因療法Zynteglo的營銷授權，決定後續將重點放在美國市場，原因之壹是在歐洲實現Zynteglo的適當定價和市場準入面臨著巨大挑戰。
歐洲批準的治療支付方式與美國存在差異，報銷決定由歐盟各成員國政府決定。與美國相比，歐洲成員國國家更積極地要求更低的價格，而且由於許多國家都有單壹支付醫療體系，它們更有能力爭取更大的折扣。
營銷方面，藍鳥生物為Zynteglo基因療法設定了180萬美元的價格（詳見往期文章：Bluebird Bio的罕見血液病基因療法Zynteglo定價180萬美元），該公司提議讓各國在5年內報銷治療費用，支付費用與持續療效掛鉤。
然而，德國政府將每位患者的預付費用壓低到79萬美元，如果治療幾年後，療效仍能持續，價格將上升至95萬美元左右，藍鳥生物對此很是不滿。因此，基因治療定價與支付制度的改革與完善是壹大挑戰，也是基因治療全面走向市場的必經之路。