MYC作為壹個主要的原癌基因，與它相關的轉錄因子卻沒有受到應有的重視，尤其是在腫瘤治療方面沒有得到充分的研究，這多少有壹點令人吃驚。雖然在腫瘤細胞中MYC基因的表達是失控的、上調的，但人們倒不是有意地忽視了MYC基因抑制劑在治療腫瘤方面的作用，這裏面是有其歷史原因的。研發針對轉錄因子的小分子抑制劑的歷史就是壹部充滿了艱辛與挫折的失敗史。而且，MYC基因對於成體幹細胞的增殖和幹細胞狀態維持來說又是不可缺少的，所以人們也擔心壹旦使用了MYC基因抑制劑將會造成嚴重的不可預料的副作用。不過最近，上述理論受到了LauraSoucek、GerardEvan等人的質疑，因為他們通過試驗證明了MYC抑制劑具有明顯的抑癌作用，而且它的抑癌作用非常安全、不會誘發副作用。
Omomyc是壹種MYC負顯性突變體基因，已有試驗證明它可以明顯抑制MYC依賴的基因轉錄作用。實驗中，研究人員構建了壹種小鼠，該小鼠細胞的Omomyc基因的表達是受四環素依賴的啟動子（tetracycline-responsivepromoterelement，Tre）和來自於巨細胞病毒早期啟動子的名為rtTA的反式作用因子***同調控的，多西環素（doxycyclin）可以特異性激活該調控系統，Omomyc基因在該調控系統控制下可以在小鼠體內多器官中進行大量表達。根據上述特征，研究人員將構建出的這種小鼠命名為Tre-Omomyc；CMVrtTA小鼠。盡管小鼠在持續接受doxycyclin刺激長達4周之久後，睪丸、皮膚和腸隱窩這些本該快速增殖的器官的生長速度都明顯降低了，但是小鼠還是沒有表現出明顯的患病跡象或其它任何的不良反應。此外，停止接受多西環素刺激之後，上述組織生長受抑制的現象馬上就消失了。所以，雖然MYC抑制劑會帶來抑制小鼠組織生長的副作用，但小鼠能非常好地耐受該副作用，並且壹旦停藥，這種抑制作用便會馬上消失，不會對小鼠帶來任何長期的不良影響。
解決了MYC抑制劑安全性的問題，那麽接下來自然就輪到檢測它抗癌效果的問題了。為了驗證MYC抑制劑的抗癌效果，研究人員使用了LSL-KrasG12D小鼠動物模型。這種小鼠模型是讓小鼠吸入能表達Cre重組酶的腺病毒載體，使其在小鼠細支氣管肺泡交界處的上皮細胞中激活KRASG12D癌基因，誘發肺癌。
不過試驗發現，讓Tre-Omomyc；CMVrtTA小鼠吸入能表達Cre重組酶的腺病毒載體後不能構建出患肺癌小鼠，因為這些小鼠體內細支氣管肺泡交界處的上皮細胞增殖作用被明顯的抑制了。接下來，研究人員又在已經誘導表達了癌基因KRASG12D長達6周的患肺癌小鼠體內表達了Omomyc基因，結果腫瘤竈體積明顯縮小，並且殘存的腫瘤竈細胞也表現出明顯的雕亡跡象。上述這所有的試驗結果都表明內源性的MYC基因表達直接促進了KRASG12D基因誘導的肺癌形成和生長。但是MYC抑制劑對於更晚期的肺癌患者來說是否同樣有效呢？為了驗證其對晚期患者的療效，研究人員讓LSL–KrasG12D小鼠生長了18周以後再給予MYC抑制劑進行了試驗。這些18周齡的小鼠體內都已經形成了明顯的腫瘤竈，其中有些病竈的體積都非常大了，並且是腫瘤血管豐富的腺癌，就是這樣的腫瘤“晚期患者”，在使用Omomyc後僅僅3天，腫瘤體積也明顯的縮小了，經過Omomyc治療28天之後，所有小鼠體內的腫瘤竈都消失了。
上述研究結果表明，內源性的MYC表達對於KRASG12D誘導產生的肺癌來說，無論是疾病早期還是晚期都是非常重要的。雖然目前還不能根據以上試驗數據就肯定針對MYC基因的抑制劑具有非常良好的抗癌作用，但是至少能肯定地說，針對MYC基因的抑制劑絕對是壹個非常有希望的抗癌新藥。