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基因幹擾=RNA幹擾(RNA interference,縮寫為RNAi)是指壹種分子生物學上由雙鏈RNA誘發的基因沈默現象,其機制是通過阻礙特定基因的轉錄或翻譯來抑制基因表達。當細胞中導入與內源性mRNA編碼區同源的雙鏈RNA時,該mRNA發生降解而導致基因表達沈默。
由於RNAi具有高度的序列專壹性,可以特異地沈默基因,從而獲得基因功能喪失或基因表達量的降低。因此可以作為功能基因組學研究的壹種強有力的工具。在實際應用中,通過病毒載體表達小核RNA(snRNA)進行RNAi已經非常成熟,能夠有效、快捷和持久地幹擾體內基因的表達。廣泛應用到基因功能研究,藥物靶點篩選,細胞信號傳導通路分析和疾病治療等方向。
應用範圍
1.基因功能研究:RNAi具有高效特異性抑制基因表達的特點,運用病毒載體介導shRNA幹擾可以調控基因表達,進而研究基因功能;
2.信號通路研究:可以運用該技術進行體內體外相關信號通路及作用機制的研究;
3.構建疾病模型:通過病毒載體介導shRNA幹擾可構建轉基因抑制小鼠模型;
4.基因治療:RNAi被用於基因表達異常升高引起的疾病,如:腫瘤和病毒感染等;
5.藥物開發:利用RNAi特異性高效地抑制基因的表達,獲得基因功能抑制表型,進而大規模地篩選出基因靶點,從而實現短時間內藥靶在細胞水平和動物水平的篩選和評定。
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